CRISPR Therapeutics融资5600万美元 专利之争恐成定时炸弹
CRISPR/Cas9技术已经成为基因编辑领域的一颗超新星。这一技术背后是攻克一些遗传疾病乃至癌症的巨大市场潜力。一大批以CRISPR/Cas9技术为基础的生物医药公司也纷纷竞赛，准备抢滩这片巨大市场。最近，继Editas和Inte
Amicus Therapeutics法布里病新药Galafold获英国NICE支持批准
Galafold是一种口服小分子药物，可结合并帮助α-半乳糖苷酶A（alpha-gal A）正确折叠，改善其功能。
Galectin治疗NASH临床II期研究遭遇滑铁卢
对于生物医药企业来说，临床研究结果直接关乎投资者的态度。一组漂亮的数据能够让公司股价如火箭般冲天而起，而失败的临床研究则会给公司以重创。最近美国的Galectin Therapeutics公司对此有了深切体会。公司开发的用非酒精性脂肪性肝炎（NASH）药物GR-MD-02在临床IIa期研究中宣告失败，未能达到其临床首要终点和一系列次级终点。首次影响公司股价在短短几个小时内遭到腰斩。
不选择癌症药物研发，Ovid Therapeutics为何要专注罕见神经系统疾病领域？
十年前，只有2个抗癌药物项目在研究如何调节人体免疫系统，使之更好地攻击肿瘤细胞的方法。“但研究人员注意到，肿瘤并没有缩小，而是在不断增长。”知名医药公司Bristol-Meyers Squibb（简称BMS）的前高级副总裁Jer
FDA授予TG Therapeutics公司2个药物孤儿药地位
其一是TG-1101（ublituximab），该药是一种糖基化的抗CD20单抗；TGR2-1202是一种口服的新一代PI3Kδ抑制剂。
ProNAi Therapeutics宣布彻底放弃RNAi疗法PNT2258
RNAi疗法被认为是攻克包括肿瘤在内的众多疑难杂症的有力解决办法之一。然而，长期以来这一疗法的安全性一直受到业界的担忧。此前该领域内多个公司的研究失利也为这一疗法的前景蒙上一层阴云。最近，来自加拿大的生物医药公司ProNAi Therapeutics最终也成为了这份名单上的“牺牲品”。公司表示将彻底放弃其开发的RNAi疗法PNT2258。
PLoS Pathog：糖结合蛋白Galectin-9是治愈HIV感染的新武器
在一项新的研究中，研究人员发现人糖结合蛋白---半乳凝集素-9（Galectin-9）---强效地迫使潜伏的HIV不再躲藏，并且在HIV逃离出来过程中毒杀它。
Aptuit LLC与Dimension Therapeutics达成战略合作
推动精选的Dimension项目完成药品临床试验申报 康涅狄格州格林威治和马萨诸塞州坎布里奇2016年7月8日电 /美通社/ -- 针对罕见病适应症的三个基因治疗项目的活动已经展开 首屈一指的全球性
Amicus Therapeutics法布瑞氏症药物Galafold获欧盟批准
Amicus Therapeutics近日在欧盟监管方面收获好消息，其法布瑞氏症药物Galafold获得欧盟委员会批准。
吉利德12亿美元收购Nimbus Therapeutics子公司Nimbus Apollo，拓展肝病研发管线
丙肝药霸主吉利德近年来一直致力于通过收购拓展自身的研发管线。近日吉利德宣布将收购Nimbus Therapeutics全资子公司Nimbus Apollo及其旗下一个在研乙酰辅酶A羧化酶（ACC）抑制剂项目，其中包括一个即将进入II期临床试验的候选药，总交易金额或达12亿美元。